• CHMP wydał pozytywną opinię dotyczącą dopuszczenia do obrotu w UE produktu leczniczego zawierającego substancję czynną denecimig w leczeniu pacjentów dorosłych i dzieci z hemofilią A (wrodzonym niedoborem czynnika VIII) powikłaną lub niepowikłaną inhibitorem.
• Denecimig to pierwszy mimetyk aktywowanego czynnika VIII (VIIIa), przeznaczony do stosowania profilaktycznego, który może być podawany za pomocą jednorazowego wstrzykiwacza raz w miesiącu, raz na dwa tygodnie lub raz w tygodniu.
• Novo planuje wprowadzić denecimig na rynki pierwszych krajów europejskich w czwartym kwartale 2026 r., a na terenie całej Unii Europejskiej – z początkiem 2027 r.

Novo Nordisk poinformowało o wydaniu przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) pozytywnej opinii dotyczącej dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego zawierającego substancję czynną denecimig w leczeniu hemofilii A powikłanej lub niepowikłanej inhibitorem u dorosłych i dzieci.

Denecimig to bispecyficzne przeciwciało nowej generacji naśladujące działanie czynnika VIIIa, przeznaczone do rutynowej profilaktyki w celu zapobiegania krwawieniom lub zmniejszania częstotliwości ich występowania u pacjentów z hemofilią A powikłaną i niepowikłaną inhibitorem.

Rekomendacja CHMP bazuje na wynikach programu badań klinicznych FRONTIER. W kluczowym badaniu FRONTIER2 denecimig doprowadził do znaczącego obniżenia średniej rocznej częstości krwawień (ABR) w porównaniu z dotychczasową profilaktyką opartą na czynnikach krzepnięcia oraz leczeniem doraźnym u osób z hemofilią A powikłaną i niepowikłaną inhibitorem. U dzieci w wieku poniżej 12. roku życia wyniki badania FRONTIER3 były spójne ze skutecznością obserwowaną u młodzieży i dorosłych.^1-2 W ramach całego programu badań FRONTIER z zastosowaniem denecimigu obserwowano niezmiennie niską średnią roczną częstość krwawień, ogólnie poniżej 1 w badanej populacji fazy III, przy czym znaczna część uczestników nie doświadczyła żadnego krwawienia wymagającego leczenia.^1-3 Ponadto w badaniu FRONTIER5 nie stwierdzono żadnych nowych sygnałów dotyczących profilu bezpieczeństwa po zmianie z leczenia profilaktycznego emicizumabem bezpośrednio na profilaktykę denecimigiem. Uczestnicy badania zgłaszali również wyraźne preferencje względem podania denecimigu we wstrzykiwaczu.⁴

– Rekomendacja CHMP w sprawie dopuszczenia denecimigu do obrotu jest pochodną ponad 40-letniego zaangażowania Novo w obszarze hemofilii i stanowi ważny kamień milowy dla chorych z hemofilią A powikłaną i niepowikłaną inhibitorem – komentuje Mike Doustdar, prezes i dyrektor generalny Novo. – Połączenie skutecznej ochrony przed krwawieniami, elastycznej częstotliwości dawkowania oraz napełnionego fabrycznie wstrzykiwacza to wyróżniająca się opcja leczenia, dzięki której może udać się zmniejszyć obciążenie leczeniem i zapewnić osobom z hemofilią A większą swobodę w opanowaniu choroby.

We wrześniu 2025 r. Novo złożyło do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) wniosek o dopuszczenie denecimigu do obrotu w ramach procedury ubiegania się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leków biologicznych (BLA).

Program badań klinicznych FRONTIER obejmuje badania FRONTIER1–5 i ma na celu ocenę stosowania profilaktycznego denecimigu w celu zapobiegania epizodom krwawień u pacjentów pediatrycznych i dorosłych z hemofilią A powikłaną i niepowikłaną inhibitorem.

Badania FRONTIER2, FRONTIER3 i FRONTIER4 stanowiły podstawę wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego denecimig. W badaniu FRONTIER2 oceniano leczenie denecimigiem podawanym raz w miesiącu oraz raz w tygodniu u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 roku życia; w badaniu FRONTIER3 oceniano leczenie denecimigiem podawanym raz w miesiącu oraz raz w tygodniu u dzieci poniżej 12. roku życia; z kolei FRONTIER4 to otwarte badanie kontynuacyjne, oceniające skuteczność denecimigu podawanego raz na dwa tygodnie (Q2W), a także długoterminowy profil bezpieczeństwa stosowania denecimigu we wszystkich schematach dawkowania (raz w miesiącu, raz na dwa tygodnie i raz w tygodniu) u pacjentów z hemofilią A powikłaną i niepowikłaną inhibitorem.

Denecimig to bispecyficzne przeciwciało naśladujące działanie aktywowanego czynnika VIII (VIIIa), opracowane z myślą o profilaktyce u osób z hemofilią A powikłaną i niepowikłaną inhibitorem dawkami podawanymi raz w miesiącu, raz na dwa tygodnie lub raz w tygodniu. Podawany podskórnie lek „naśladuje” działanie czynnika VIIIa, tworząc połączenie między czynnikiem IXa a czynnikiem X. Działanie to odzwierciedla odgrywaną przez czynnik VIIIa rolę kofaktora, która pomaga przywrócić zdolność organizmu do wytwarzania trombiny, wspomagając krzepnięcie krwi. Denecimig oczekuje obecnie na wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu przez EMA i inne organy regulacyjne.

Novo to międzynarodowa firma działająca w obszarze ochrony zdrowia. Jej wizja opiera się na przekonaniu, że trwałe zdrowie zaczyna się tu i teraz. Od ponad stu lat Novo łączy najnowsze osiągnięcia nauki z głębokim zrozumieniem codziennych potrzeb ludzi. Opracowuje innowacyjne terapie i rozwiązania, które pomagają milionom osób na całym świecie osiągać realne i trwałe korzyści zdrowotne, zarówno dziś, jak i w przyszłości. Każdego dnia ponad 67 000 pracowników na całym świecie przyczynia się do realizacji misji firmy, jaką jest inicjowanie zmian na rzecz długofalowego zdrowia. Poprzez partnerstwa, programy i inwestycje Novo angażuje się w działania na rzecz zapobiegania chorobom, poszerzania dostępu do leczenia oraz ograniczania wpływu firmy na środowisko. Dzięki temu może wspierać jeszcze większą liczbę osób w prowadzeniu zdrowszego życia i budowaniu lepszej przyszłości dla kolejnych pokoleń. Więcej informacji dostępnych jest na stronie www.novonordisk.pl.